新藥“Zolgensma”：美國食品及藥物管理局批準幼兒肌肉萎縮基因療法 叫價212.5萬美元史上最貴
（神秘的新藥地球uux.cn報道）美國食品及藥物管理局（FDA）上周五（24日）批準一款用幼兒肌肉萎縮的基因療法，叫價212.5萬美元，美美元成為史上最昂貴藥物。國食管理深圳龍華怎么可以找到外圍上門服務vx《365-2895》提供外圍女上門服務快速選照片快速安排不收定金面到付款30分鐘可到達藥廠方面表示，品及藥物價格驚人是藥物因療因為它是顛覆性的新療法，而且已比現行療法便宜一半。局批價萬
新藥“Zolgensma”由瑞士制藥公司諾華集團（Novartis）推出，準幼為用以治療脊髓性肌肉萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy，兒肌SMA）的肉萎一次性療法。療法采用靜脈注射，縮基以有效基因取代患者的法叫深圳龍華怎么可以找到外圍上門服務vx《365-2895》提供外圍女上門服務快速選照片快速安排不收定金面到付款30分鐘可到達缺陷基因。家長可分5年償還費用。新藥新生兒的美美元SMA發病率約為萬分之一，90%患病嬰幼兒在2歲前可能死亡，國食管理或須使用呼吸器。品及
FDA批準以Zolgensma治療兩歲以下患有SMA的幼兒，包括那些還未有病征的孩童。當局指，Zolgensma已完成一項針對36名兩周至8個月大嬰兒的臨床測試，而藥物常見副作用包括肝酶上升和嘔吐。諾華料于今年稍后取得歐洲與日本批準。
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（神秘的地球uux.cn報道）據ETtoday：瑞士藥廠諾華（Novartis）研發的新藥「Zolgensma」已在美國上市，可用來治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮癥」（SMA），藥物注入患者體內后，有效基因會取代掉缺陷基因，為顛覆傳統的「基因療法」。然而Zolgensma并不是人人都負擔得起，一劑就要天價210萬美元，是有史以來最昂貴的藥物。
據《衛報》報導，Zolgensma采用靜脈注射，進入到患者脊髓液再發揮藥效，先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試，目前美國食品暨藥物管理局（FDA）批準此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥病童。
報導指出，罹患脊髓性肌肉萎縮癥的幼兒，有90%會在2年內死亡，過去市面上只有一種治療此疾病的藥物，如今藥廠巨頭推出Zolgensma，無疑是給了病童父母極大希望，但美國保險公司Harvard Pilgrim Health Care的首席醫療官謝爾曼（Michael Sherman）就質疑「許多藥物的問題在于它們太貴，有需要的人根本負擔不起。」
諾華表示，Zolgensma只需要一劑就能完成治療，不用一直花錢買下一劑藥物，相比之下劃算得多，而且未來會和保險公司合作，家長可以分5年時間來支付費用，平均每年付42.5萬美元。